Een 26-jarige man die anders door een heel zeldzame kwaal blind zal worden, is in het Het Oogziekenhuis Rotterdam geholpen met de eerste netvliesoperatie met gentherapie in Nederland. De behandeling zal het netvlies niet helemaal genezen, maar „een relevante verbetering van het gezichtsvermogen” mag volgens het ziekenhuis worden verwacht.
Het gaat om de behandeling van een ernstige netvliesaandoening als gevolg van een afwijking in één bepaald gen, het RPE65-gen. Deze wordt maar één keer in de 1 of 2 jaar vastgesteld en heet ‘Leber congenitale amaurosis’ . Als baby ben je daarmee meteen slechtziend en rond je veertigste word je blind.
Door het toevoegen van een gezond gen kan het netvlies weer beter gaan werken. „Hoe lang dit effect aanhoudt is nog niet bekend, maar we hopen dat daarmee de kans op blindheid afneemt of in ieder geval uitgesteld wordt”, zegt het ziekenhuis na de operatie.
De ingreep bestaat uit een netvliesoperatie waarbij eerst de geleiachtige vulling van het oog zo volledig mogelijk wordt verwijderd, waarna het medicijn van genetisch materiaal onder het centrale deel van het netvlies, de gele vlek, wordt gespoten.
De behandeling, die ruim twintig jaar is getest, wordt sinds 1 januari vergoed en mag nu worden uitgevoerd in Het Oogziekenhuis Rotterdam, Radboudumc en Amsterdam UMC. Bij een aantal andere erfelijke netvliesaandoeningen kan deze vorm van therapie mogelijk ook enig soelaas gaan bieden, vermoedt het ziekenhuis.
