Kostbare gentherapie voor zeldzame oogziekte vergoed
Patiënten met een zeldzame oogziekte die wordt veroorzaakt door een erfelijke netvliesaandoening, kunnen daar vanaf volgend jaar via de verzekering voor behandeld worden met gentherapie. Minister Tamara van Ark van Medische Zorg heeft besloten dat deze kostbare behandeling wordt opgenomen in het basispakket en dus wordt vergoed. Het Oogziekenhuis in Rotterdam, het AmsterdamUMC en het Radboudumc in Nijmegen mogen de behandeling gaan uitvoeren, laat het Nijmeegse ziekenhuis maandag weten.
De oogziekte ontstaat door een verandering in het RPE65-gen. Mensen met deze genetische afwijking worden zeer slechtziend geboren en zijn meestal voor hun veertigste levensjaar helemaal blind. Met gentherapie wordt een gezond gen via een onschuldig virus in het lichaam gebracht. Het gezonde gen neemt de taak van het defecte gen over. De therapie is eenmalig. Het gezichtsvermogen van patiënten wordt volgens het Radboudumc niet normaal, maar wel veel beter.
De behandeling kost enkele tonnen per patiënt. Het heeft daarom lang geduurd voor er overeenstemming was over vergoeding van de therapie. Volgens het Radboudumc is de behandeling van de oogziekte de eerste gentherapie in Nederland die wordt vergoed. Er zijn nog veel meer ziekten waarbij defecte genen een rol spelen. De verwachting is daarom dat meer gentherapieën in het basispakket opgenomen worden.