Er is vrijdag geloot, omdat niet iedereen tegelijk behandeld kan worden. Omdat onbekend is hoe patiënten op de behandeling reageren, zijn er ook geen criteria om te bepalen wie er eerder dan anderen behandeld moeten worden. Ghislaine van Thiel is als ethicus betrokken bij deze gang van zaken: „We hebben gezocht naar een eerlijk systeem met gelijke kansen, zonder aanziens des persoons. Een systeem waarin het bijvoorbeeld niet mogelijk is dat mondige patiënten de volgorde beïnvloeden ten koste van minder mondige patiënten. Daarom hebben we samen met de patiëntenvereniging gekozen voor deze willekeurige toewijzing.”

Begin februari begint het UMC Utrecht met de screening van de 290 SMA-patiënten van 9,5 jaar en ouder. Jongere patiënten konden het medicijn al krijgen, omdat bewezen is dat het bij hen werkt. Toch is er ook voorzichtige hoop voor oudere slachtoffers van de ziekte, die ontstaat door een fout in het DNA en steeds meer spierzwakte veroorzaakt. Spinraza kan de toestand van de patiënt eventueel stabiliseren, waardoor die niet verder verergert.

Echt wetenschappelijk bewijs voor dat effect ontbreekt voor tieners en volwassenen, maar zij kunnen nu worden behandeld in het kader van onderzoek. Zo wordt Spinraza toch vergoed voor de oudere SMA-patiënten die zich voor dat onderzoek hebben gemeld. In de eerste fase krijgen patiënten in twee maanden vier ruggenprikken en daarna, volgens de plannen, levenslang elke drie maanden één. Spinraza kost 80.000 per injectie.

Het gaat om een proefperiode van waarschijnlijk zeven jaar. Afhankelijk van de resultaten zal worden besloten of het middel daarna ook voor patiënten vanaf 9,5 jaar in het basispakket wordt opgenomen of juist niet.

Nieuwe patiënten die nog niet bij het SMA Expertisecentrum van het UMC bekend zijn, kunnen zich nog aanmelden voor deelname aan het onderzoek.