Bortezomib bleek zo goed aan te slaan dat een wetenschappelijk onderzoek waarin het met een andere behandeling werd vergeleken, voortijdig is stopgezet. De internationale raad van toezicht vond het niet verantwoord om de controlegroep het medicijn te onthouden. Inmiddels is bortezomib (merknaam Velcade) in versneld tempo goedgekeurd door de Amerikaanse en Europese autoriteiten.

Bij die studie werd de behandeling met bortezomib vergeleken met de standaardbehandeling met het middel dexamethason. Daaruit bleek dat de altijd terugkerende ziekte na behandeling met bortezomib twee keer zo lang wegbleef. Uit een eerdere studie onder 202 patiënten die niet op een andere behandeling reageerden, bleek al dat de behandeling aansloeg bij 35 procent van de patiënten. Bij een op de tien verdwenen alle tekenen van de ziekte. Het nieuwe middel werkt volgens een totaal nieuwe methode. Het remt de afbraak van goede eiwitten af en stimuleert de afbraak van kwaadaardige cellen, aldus Sonneveld.

In Nederland hebben ongeveer 2500 mensen de ziekte van Kahler. Ongeveer de helft van de patiënten is tussen de 60 en 75 jaar oud, eenderde is ouder dan 75, 17 procent zit tussen de 45 en 60 jaar en een op de twintig patiënten is jonger dan 45. De gemiddelde levensverwachting vanaf het moment van de diagnose ligt tussen de drie en vier jaar.

Op dit moment is de overigens dure behandeling met bortezomib alleen onderzocht bij mensen die min of meer uitbehandeld zijn. Sonneveld begint in augustus met een onderzoek naar een eerste behandeling. Daarbij wil hij het middel vergelijken met een ander medicijn: thalidomide (Softenon).

Bortezomib moet door een infuus worden toegediend. Daarvoor is een ziekenhuisopname nodig. Behandeling kost 20.000 euro per patiënt. Dat moet het ziekenhuis betalen. Sonneveld en de patiëntenvereniging hopen echter dat de behandeling in aanmerking komt voor een speciale regeling.

Thalidomide is een middel in pilvorm. Thalidomide wordt echter niet vergoed, want het is nog niet voor deze aandoening goedgekeurd door de autoriteiten. Volgens Sonneveld komt dit, omdat er nog onvoldoende wetenschappelijk onderzoek naar gedaan is. „Als artsen zijn wij al lang overtuigd van de werking van dit middel." Er speelt tevens een emotioneel probleem: Softenon werd in de jaren vijftig voorgeschreven als slaapmiddel en middel tegen ochtendmisselijkheid tijdens de zwangerschap. Gebruik door vrouwen in de eerste weken van hun zwangerschap veroorzaakte mismaakte babies. Slachtoffers ervan zijn van mening dat het middel nooit meer op de markt mag komen.