Volgens het academische ziekenhuis maakt het behaalde resultaat een „enorm verschil”. In plaats van twee keer per week een bloedtransfusie is er slechts in uitzonderlijke situaties een transfusie nodig. „Bovendien heeft de patiënt vrijwel geen gewrichtsbloedingen meer, waardoor de gewrichten niet langer door de hemofilie zullen verslijten”, aldus het AMC.

Hemofilie, ook wel bloederziekte genoemd, is een erfelijke afwijking waardoor bloedingen langer duren door het ontbreken van stollingseiwitten in het bloed. Door een defect gen wordt dit eiwit onvoldoende aangemaakt. Behandeling met gentherapie houdt in dat een goed werkend exemplaar van het defecte gen wordt ingebouwd in de levercellen van de patiënt. Hierdoor wordt het ontbrekende eiwit wél geproduceerd.

Het is afwachten of het effect lang aanhoudt. De onderzoekers zijn „voorzichtig optimistisch”.