Neuroloog Jan Verschuuren, een van de artsen, zei dat zaterdagavond.

De afgelopen tijd is al veel te doen geweest om de prijs van medicijnen. Het CVZ stelde dat dure geneesmiddelen voor de ziekten van Pompe en Fabry niet langer vergoed moeten worden. Dit omdat de prijs niet opweegt tegen de gezondheidswinst. Daarop werd onder meer in de Tweede Kamer en bij patiëntenverenigingen al kritisch gereageerd.

Verschuuren: „Wij behandelen en zien die patiënten toch”. De artsen zijn bang dat (de ontwikkeling van) andere medicijnen hiermee ook ter discussie komt te staan. „Mogelijk worden ontwikkelaars ervan zelfs minder enthousiast voor verder onderzoek, als het toch niet vergoed wordt.”

In de brief stellen de artsen: „Het is moeilijk te begrijpen waarom nu juist een zeldzame weesziekte als voorbeeld wordt genomen om de discussie over kosteneffectiviteit te openen. De behandeling van weesziekten zal niet snel kosteneffectief kunnen zijn. Dit is al bekend sinds het rapport van de Raad voor de Volksgezondheid in 2006, dat terecht een uitzondering maakte voor de behandeling van weesgeneesmiddelen.”

Verderop schrijven ze: „Als artsen dreigt ons het enige middel te worden ontnomen dat wij mensen met de ziekte van Pompe kunnen bieden. Het verplicht stoppen van een medicijn met aangetoonde werkzaamheid, zonder dat een alternatief voor handen is, is een onmogelijke opdracht” en „Het kan toch niet zo zijn dat innoverende geneesmiddelen die in Nederlandse universiteiten ontwikkeld worden, alleen in het buitenland ingezet kunnen worden voor de behandeling van patiënten met een spierziekte”.