De vergoeding voor dure medicijnen stamt uit een proef van 4 jaar. „4 jaar geleden is een nieuwe werkwijze ingevoerd voor dure medicijnen die alleen door medisch specialisten voorgeschreven mogen worden. Van een aantal dure medicijnen waarvan we niet zeker wisten of ze werkzaam waren, is besloten ze 4 jaar extra te vergoeden. Daarna zouden we ze herbeoordelen”, legt Boer uit.

Die proefperiode is nu afgelopen voor veel geneesmiddelen. Daarom stelde het CVZ in een conceptadvies dat de vergoeding voor medicijnen tegen de ziekte van Pompe en Fabri kon worden beëindigd. „Het is goed mogelijk dat er nieuwe discussie zal ontstaan”, aldus Boer. „Het was niet voor niets een proef: we hadden bij aanvang het vermoeden dat de stoffen werkzaam zouden zijn, maar de effectiviteit was onvoldoende wetenschappelijk bewezen. Overigens spelen de kosten geen doorslaggevende rol.”

In een reactie laat patiëntenorganisatie NPCF weten dat „het huidige beoordelingskader van CVZ onvoldoende bruikbaar is voor weesgeneesmiddelen (dure geneesmiddelen voor zeldzame, ernstige ziekten, red.)”. De federatie vindt dat er toch te veel gekeken wordt naar de kosten ten opzichte van een levensjaar dat wordt gewonnen. „Patiëntenorganisaties kunnen zich niet conformeren aan deze grenswaarden.”

De NPCF meent dar het CVZ een bandbreedte tot 80.000 euro hanteert voor een ernstige ziekte per gewonnen levensjaar. Daar zouden deze dure medicijnen zelden onder kunnen blijven. Volgens de NPCF zou Europees moeten worden onderzocht of medicijnen werken. Ook zou op Europees gebied duidelijk moeten worden welke afwegingen tot een besluit leiden. Dat is nu onduidelijk.