De twee kinderen stierven aan acuut leverfalen, zo’n zes weken nadat ze behandeld waren met Zolgensma. Leverfalen is een bekende bijwerking van het medicijn. Om deze complicatie te voorkomen krijgen patiënten steroïden. De kinderen overleden één tot tien dagen na de doses. Volgens Novartis zijn het de eerste kinderen die zijn overleden aan leverfalen na de gentherapie. De fatale afloop zal voortaan op het label staan van het medicijn.

Zolgensma kost volgens de farmaceut zo’n 1,9 miljoen euro per behandeling. Nederland vergoedt sinds 1 november 2021 voor een specifieke groep kinderen met SMA de therapie. Daardoor zouden zo’n tien tot twintig kinderen per jaar zijn geholpen.

Bij patiënten met SMA is er iets mis met de motorische zenuwcellen in het ruggenmerg. Daardoor komen er geen of niet genoeg signalen aan bij de spieren, bijvoorbeeld in de armen of benen. De ziekte is redelijk zeldzaam en ontstaat vaak bij kinderen op zeer jonge leeftijd. Het verschilt per kind hoe de ziekte verloopt. Sommigen zullen zonder behandeling niet kunnen lopen. In ernstigere gevallen kunnen uiteindelijk ook de ademhalingsspieren verlamd raken. In de meest zeldzame variant krijgen volwassenen pas na hun achttiende levensjaar klachten.

Er zijn nog twee andere therapieën tegen SMA in Europa op de markt. De gentherapie van Zolgensma wordt eenmalig toegediend via een infuus. Bij Spinraza krijgen patiënten elke vier maanden een ruggenprik. Evrysdi is in Nederland nog beperkt beschikbaar. Patiënten met deze behandeling nemen elke dag een drankje in.