De menselijke genen zijn vorig jaar uitgebreid in kaart gebracht, maar slechts van eenachtste deel ervan is inmiddels de functie bekend. Veel van de nog anonieme genen zijn betrokken bij belangrijke ziekteprocessen zoals kanker. Donderdag publiceerden drie onderzoekers van het Nederlands Kanker Instituut/Antoni van Leeuwenhoek ziekenhuis (NKI/AvL) in Amsterdam in het tijdschrift Science een nieuwe methode voor onderzoek naar de functie van genen.

Een gebruikelijke techniek om na te gaan waarvoor een gen dient, is het uitschakelen (”knock-out”) van het gen om zo de invloed op het gedrag van cellen te bepalen. In menselijke cellen lukt het echter niet om genen voor langere tijd uit te schakelen. Via een omweg zijn de Amsterdamse onderzoekers daar toch in geslaagd. Vanuit de farmaceutische industrie is grote belangstelling voor het onderzoek, zelfs vóór de gegevens waren gepubliceerd.

De technologie is ook geschikt voor de behandeling van allerlei erfelijke ziekten. Bij de meeste vormen van kanker zijn gemuteerde genen actief. De nieuwe technologie is in staat deze mutantgenen specifiek te onderdrukken zonder het ’gezonde’ gen in de nabijgelegen normale cellen te remmen. Hierdoor zijn nieuwe vormen van gentherapie mogelijk die heel specifiek de tumorcellen aanpakken en de gezonde normale cellen met rust laten.

De zogenaamde RNA-interferentietechniek brengt een dubbelstrengs RNA in de cellen en onderdrukt daarmee het aflezen van de desbetreffende genen. Voor het eerst is het mogelijk om dit op grote schaal, met duizenden genen tegelijk te doen. Bovendien blijven de genen minstens twee maanden uitgeschakeld.