Het Zorginstituut, dat beoordeelt of een geneesmiddel werkt en in het basispakket kan worden opgenomen, verwacht zeer binnenkort groen licht te kunnen geven voor voorlopige vergoeding van het middel, zegt minister Bruno Bruins (Medische Zorg). „We zullen alles op alles zetten om zo spoedig mogelijk de behandeling van deze groep te kunnen starten.”

Bruins moet nog wel met fabrikant Biogen onderhandelen over de prijs. Vorige zomer werden zij het al eens over de levering aan jonge patiënten met de zeldzame ziekte. Een Spinrazabehandeling zou in principe een half miljoen euro per patiënt in het eerste jaar van behandeling moeten kosten en daarna een kwart miljoen euro per jaar.

Oudere kinderen

Sinds vorige zomer krijgen kinderen tot 9,5 jaar nusinersen, zoals de werkzame stof heet, al wel vergoed. De werking van het middel staat voor oudere kinderen nog niet vast. Binnenkort begint een nieuw onderzoek.

Het Zorginstituut ziet genoeg reden het middel voorwaardelijk in het basispakket op te nemen om zolang dat onderzoek loopt. Het onderzoek zal naar verwachting enkele jaren duren.

Het nieuwe onderzoek kwam tot stand door samenwerking tussen fabrikant Biogen, het UMC Utrecht en de patiëntenvereniging Spierziekten Nederland.

Hoop

Patiënten dringen al lange tijd aan op de vergoeding van Spinraza, dat hun voor het eerst hoop biedt en de ziekteverschijnselen erg kan verlichten. Zij vonden ook gehoor bij veel partijen in de Tweede Kamer.

SMA (spinale musculaire atrofie, ofwel spinale spieratrofie) is een zeldzame erfelijke spierziekte. De spieren worden steeds zwakker tot mensen uiteindelijk verlamd raken. Ook worden de spieren langzaam dunner. Hoe jonger iemand is als de eerste symptomen verschijnen, hoe ernstiger de ziekte is. Er bestaan vier varianten die verschillen in ernst.