De situatie waarmee het Amsterdam UMC te maken heeft, staat niet op zichzelf. Medicijnen die ziekenhuizen voorschrijven worden steeds duurder. Oorzaak: er komen meer prijzige middelen op de markt en het aantal patiënten dat medisch specialistische zorg nodig heeft stijgt. In 2017 gingen de ziekenhuisuitgaven aan dure medicijnen met 9 procent omhoog, meldde de Nederlandse Zorgautoriteit (NZa) onlangs. Hoe kan zoiets? En wat is ertegen te doen? Een gesprek met Marleen Kemper, apotheker bij het Amsterdam UMC op de locatie van het Academisch Medisch Centrum, maakt veel duidelijk.

Vooropgesteld, zegt Kemper: farmaceuten doen goed werk en ziekenhuizen moeten hun rol niet overnemen. „Behalve als het ten koste gaat van de patiënten. En dat gebeurt nu.” Het ziekenhuis waar Kemper sinds 2004 werkt, behandelt vijf patiënten met de zeldzame, erfelijke stofwisselingsziekte cerebrotendineuze xanthomatose (CTX). Zij missen een bepaald enzym waardoor hersenaandoeningen, epilepsie en dementie kunnen ontstaan. Gelukkig is er een beschermend medicijn. Dat is chenodeoxycholzuur, ofwel CDCA, ooit ontwikkeld voor de behandeling van galstenen. Het Amsterdam UMC verstrekt dit middel niet alleen aan de eigen patiënten, maar ook aan 45 anderen in Nederland met CTX.

Kostenstijging

In de jaren tachtig en negentig kostte het medicijn per jaar per patiënt een paar honderd euro. De jaren daarna werd de prijs langzaamaan steeds wat hoger, tot een bedrag van 30.000 tot 50.000 euro. In 2018 volgde een nieuwe prijstoename en kostte CDCA tussen de 160.000 en de 220.000 euro per jaar.

Die extreme prijsverhoging kwam doordat de fabrikant volgens het Amsterdam UMC „slim” gebruikgemaakt heeft van de regels. In 2017 liet de Italiaanse farmaceut Laediant het middel registreren als zogeheten weesgeneesmiddel –een medicijn voor een zeldzame ziekte– voor de aandoening CTX. Gevolg daarvan was dat andere bedrijven tien jaar lang dit medicijn niet voor deze ziekte op de markt mogen brengen. En dus is Laediant ineens oppermachtig als het gaat om de behandeling van CTX. Dat bewees de farmaceut ook direct door het middel voor een extreem hogere prijs te gaan aanbieden.

Tot 2017 vergoedden zorgverzekeraars CDCA. Dat was op zich al bijzonder, legt Kemper uit, omdat het niet gebruikelijk is een middel te vergoeden dat voorgeschreven wordt bij een andere aandoening dan waarvoor het ontwikkeld is. „Verzekeraars waren in dit geval coulant”, zegt Kemper. Maar in 2018 kwam er een einde aan die vriendelijkheid. De vergoeding werd gestopt vanwege de exorbitante prijsverhoging.

Het Amsterdam UMC zag het allemaal gebeuren. „Ons belangrijkste doel is dat patiënten de medicatie krijgen die belangrijk voor hen is”, zegt Kemper. „Met Carla Hollak, de internist die CTX-patiënten behandelt, ben ik toen om de tafel gaan zitten. Kunnen we dit middel ook zelf gaan maken, vroegen we ons af, en dan tegen een betaalbaarder tarief. Want ik begrijp niet goed hoe dat nieuwe bedrag van Laediant –160.000 euro– is opgebouwd.”

Grondstof

Het Amsterdamse ziekenhuis kocht de grondstof voor CDCA in China. De keuze voor een Aziatisch land is niet vreemd, omdat steeds meer leveranciers voor medicijnstoffen zich de afgelopen twintig jaar in landen als China en India zijn gaan vestigen. „De aanschaf van het poeder was de grootste kostenpost”, vertelt Kemper. „Verder moet je bij het maken van medicijnen voldoen aan veel regelgeving en de documentatie eromheen goed op orde hebben. Er zijn dus al met al ook heel wat arbeidsuren mee gemoeid.” Uiteindelijk kwam het umc vorig jaar april uit op een bedrag van 20.000 tot 28.000 euro per jaar per persoon voor het zelf bereiden van CDCA.

Een apotheek mag dit doen, vertelt Kemper verder, omdat het bereiden van een middel voor één patiënt is toegestaan. Het gaat dan namelijk om het zogeheten magistraal bereiden. „De fabrikant maakt slim gebruik van de regels, wij ook.”

De activiteiten van het ziekenhuis werden op de voet gevolgd door Laediant. Het duurde niet lang voor de farmaceut een verzoek deed bij de Inspectie voor de Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ) om „handhavend” tegen het Amsterdam UMC op te treden. De IGJ is verplicht gehoor te geven aan zo’n verzoek als het afkomstig is van een belanghebbende instantie. Uit controle van de grondstof bleek vervolgens dat het umc-medicijn mogelijk onzuiverheden bevatte. En dus moest het ziekenhuis na een paar maanden alweer stoppen met het bereiden van CDCA.

Toch krijgen patiënten sinds de uitslag van het onderzoek in november bekend werd hun middel nog steeds. „Als ziekenhuis kopen we nu zelf het dure product in”, zegt Kemper. Dat is wat haar betreft tijdelijk. Want de IGJ heeft in november ook laten weten dat apotheken in principe zelf mogen bereiden, zolang dat magistraal gebeurt. Goed nieuws dus, maar niet werkbaar op de lange termijn en bij alle dure middelen. Magistrale bereiding is namelijk een arbeidsintensief proces, aldus Kemper. Een oplossing voor het vraagstuk rond exorbitante prijsstijgingen is deze aanpak dan ook niet.

Geen fouten

Heeft het ziekenhuis steken laten vallen toen het vorig jaar zelf CDCA ontwikkelde? Nee, zegt Kemper. „Onze voorbereiding was goed. We hebben de stof laten testen door het laboratorium, we hebben een controle laten uitvoeren in China; specialisten hebben de fabriek bekeken. We hebben ook niet van de IGJ te horen gekregen wélke onzuiverheden er in de stof zitten. En of die echt gevaarlijk zijn voor de patiënt.”

Het Amsterdam UMC is blij dat het in principe verder mag gaan met het zelf maken van CDCA. „We zijn nu verschillende scenario’s aan het bekijken, bijvoorbeeld of de stof uit China verder gezuiverd kan worden, of dat we die via een andere leverancier kunnen kopen. Op dit moment is niet bekend wanneer we weer zelf kunnen gaan bereiden.”

Kempers collega Carla Hollak, hoogleraar stofwisselingsziekten in het Amsterdamse ziekenhuis, zei onlangs in NRC Handelsblad dat het ziekenhuis met dit concrete voorbeeld wil laten zien welke problemen er zijn met de betaalbaarheid en de beschikbaarheid van dure medicijnen. „Dat kan soms schuren met de farmaceutische industrie, maar dat is niet ons doel. Het gaat ons erom de fouten in het systeem te ontdekken en op te lossen”, aldus Hollak.

Kemper vult aan: „Hoe kan het dat een firma zomaar een bestaand product voor een aandoening kan registreren en dat de prijs vervolgens omhooggaat en iedereen dat toelaat? We willen niet op de stoel van de farmaceutische industrie gaan zitten, die doet belangrijk werk. Maar als een fabrikant tien jaar lang het alleenrecht heeft om een medicijn te verkopen, terwijl die fabrikant niets nieuws heeft ontdekt, dan wringt dus de regelgeving. Als er ineens gigantische winst wordt gemaakt ten koste van patiënten gaat er iets niet goed.”

Vriendenloterij

Het plan van het Amsterdam UMC om door te gaan met het zelf ontwikkelen van dure geneesmiddelen kreeg vorige maand steun in de vorm van 5 miljoen euro van de Vriendenloterij, een organisatie die jaarlijks geld uitkeert aan goede doelen. „De Vriendenloterij heeft ons zelf gewezen op de mogelijkheid een subsidieaanvraag in te dienen”, vertelt Kemper.

„Behalve het ontwikkelen en maken van geneesmiddelen willen we ook onderzoeken hoe het kan dat sommige medicijnen niet tegen een redelijke prijs bij patiënten terechtkomen. Daarnaast willen we van die 5 miljoen een platform oprichten waarop we kennis delen met andere ziekenhuizen en apotheken. Het is belangrijk dat artsen, apothekers en ook patiënten met zeldzame aandoeningen samenwerken. Hoe meer data patiënten beschikbaar stellen, hoe groter de kans dat er medicijnen voor hen komen.”

Is het plan van het umc bedoeld als vuist tegen de farmaceutische industrie? „Het model voor weesmiddelen gaat misschien op de schop”, reageert Kemper. Ze vertelt dat ze, behalve apotheker, hoofd is van het kenniscentrum voor geneesmiddelenonderzoek, ook onderdeel van haar ziekenhuis. „Dat betekent dus dat ik samen met de farmaceutische industrie bekijk hoe we het systeem efficiënter en minder duur kunnen maken. De meeste farmaceuten doen mooi werk en ontwikkelen mooie producten. Zonder hen waren we niet zover geweest in de geneeskunde, het is dan ook van belang om goed met elkaar samen te werken. Maar er zijn er ook die de regels handig gebruiken, wat ten koste gaat van de patiënten. En daar heb ik moeite mee.”

Minister: Farmaceut misbruikt wet

Minister Bruins van Volksgezondheid heeft laten weten ongelukkig te zijn met de situatie rondom het middel CDCA. In een brief aan de Tweede Kamer schrijft hij: „Ik keur het ten zeerste af dat een fabrikant de weesgeneesmiddelenwetgeving misbruikt om een al bekende werkzame stof die al lange tijd bij een bepaalde ziekte wordt toegepast te registreren, waardoor marktexclusiviteit wordt afgedwongen en de prijs flink opgedreven kan worden.”

Steeds meer weesziekten

Zeldzame aandoeningen, ook wel weesziekten genoemd, worden steeds minder zeldzaam: medici doen de laatste jaren de ene ontdekking na de andere. Op dit moment telt Nederland volgens de rijksoverheid naar schatting 1 miljoen mensen met een zeldzame aandoening, wat betekent dat die bij minder dan een op de 2000 mensen voorkomt. Voor deze relatief kleine groepen patiënten worden steeds meer dure medicijnen ontwikkeld. Jaarlijks kost dat de maatschappij zo’n 2,5 miljard euro, wat op termijn onbetaalbaar dreigt te worden. De discussie over dit onderwerp is dan ook nog lang niet ten einde.

Lees ook

Keuzes nodig om zorg gezond te houden