De techniek is mooi en het perspectief lonkend. Want wie zou niet een ernstige erfelijke ziekte willen voorkomen dan wel genezen? Intussen rijzen er wel fundamentele medisch-ethische en maatschappelijke vragen.

Wat hebben de wetenschappers gedaan?

Ze hebben embryo’s in een heel pril stadium ‘genezen’ van een erfelijke ziekte door een stukje ziekmakend DNA weg te knippen uit een bevruchte eicel. Het ging hier om één gen dat een erfelijke hartspierziekte veroorzaakt. Als het embryo verder gegroeid was, zou het kind last krijgen van hartfalen. Het betreft een ziekte waar 1 op de 500 mensen aan lijdt.

De onderzoekers mengden gezonde eicellen met zaadcellen van dragers van de ziekte en slaagden erin de ziekte in de meeste embryo’s uit te schakelen. Ze gebruikten een techniek die pas een jaar of vijf geleden is uitgevonden, CRISPR-Cas. Die laat zich vergelijken met een zeer nauwkeurige genetische schaar. Het was al veel langer mogelijk om genen uit te schakelen, maar dat was als een schot hagel vergeleken met de ‘scherpschutter’ CRISPR-Cas. De schaar zoekt het foute gen op en knipt dat doormidden. Het embryo ziet de knip en herstelt die zelf, maar gebruikt daarvoor de code van de gezonde eicel.

Worden erfelijke ziekten hierdoor uitgebannen?

Deze techniek is een vorm van gentherapie die het mogelijk maakt om bepaalde erfelijke ziekten te genezen. Het gaat nu nog om ziekten die door één gen worden veroorzaakt, monogenetische aandoeningen.

Die genezing gebeurt bij een zojuist ontstaan embryo, direct na de bevruchting. Maar het gaat niet alleen om genezing. In theorie kunnen deze erfelijke ziekten hiermee helemaal worden uitgebannen. Wie nu drager is van de genoemde hartspierziekte en een gezonde nakomeling krijgt, ziet deze ziekte niet meer terug in het nageslacht. Maar ook als deze techniek ingeburgerd raakt, zullen monogenetische erfelijke ziekten niet zomaar uitgeroeid zijn.

Wat zijn voorbeelden van ziekten die met de nieuwe techniek in principe zijn te genezen of voorkomen?

Er zijn zo’n 10.000 erfelijk overdraagbare aandoeningen die berusten op één foutief gen. Bekende voorbeelden uit deze lange reeks zijn cystische fibrose (taaislijmziekte), Duchenne spierdystrofie, de ziekte van Huntington (een ernstige neurologische aandoening), hemofilie A en B (bloederziekte) en erfelijke borstkanker.

Wanneer is de kniptechniek beschikbaar voor ouders?

In een land als Nederland gelden strenge regels, zoals de huidige Embryowet. Medisch-ethische thema’s zijn onderwerp van maatschappelijke bezinning en politieke besluitvorming, zodat dit al gauw een tiental jaren duurt. Maar in landen met weinig regels kan het veel sneller zijn.

Wat zijn morele bezwaren die hierbij kunnen opdoemen?

Er zitten allerlei morele aspecten aan deze behandeling. In de achterliggende dagen hebben diverse ethici voorzichtig hun eerste reacties gegeven. Een korte opsomming:

• Positief is dat met de nieuwe techniek ernstige ziekten zijn te genezen in een embryo. Het betreft ziekten die in een later stadium niet meer te herstellen zijn. Dat is een nieuwe medische mogelijkheid voor onbehandelbare aandoeningen, die soms pas op latere leeftijd openbaar komen, zoals erfelijke borstkanker.

• Wat omstreden is aan deze techniek, is dat die reparaties uitvoert in de zogenaamde kiembaan. Dat betekent dat deze aanpassing alle cellen van het embryo raakt en daarmee ook van de latere volwassene en zijn of haar nageslacht. Daarom zijn zulke ingrepen nu verboden.

• Collega-onderzoekers maken zich zorgen over de veiligheid van de techniek voor het kind. Het is goed mogelijk dat er toch een minieme fout ontstaat en dat die afwijking pas op latere leeftijd ontdekt wordt en doorwerkt in het nageslacht.

• De techniek is alleen mogelijk bij kunstmatige bevruchting, buiten het lichaam van de vrouw, via ivf. Dat is niet alleen omstreden omdat er ‘restembryo’s’ kunnen ontstaan, maar ook vanwege het onnatuurlijke karakter ervan.

• Ethici wijzen erop dat er allerlei alternatieven bestaan die veiliger en gemakkelijker zijn. Het is mogelijk om een embryo in een later stadium te onderzoeken, de zogenaamde pre-implantatiediagnostiek. Daarmee kunnen onderzoekers vaststellen of het embryo wel of niet de erfelijke ziekte heeft. Overigens leidt ook die methode in de regel tot de dood van het embryo dat drager is van het ziekmakende gen.

Wat betekent dit op de lange termijn? Krijgen we perfecte baby’s?

Kennis van de genen neemt snel toe. De zorg bestaat dat aanpassingen aan embryo’s in de toekomst verder gaan dan alleen het herstel van erfelijke ziekten. Ouders zullen dan ook steeds meer wenselijke eigenschappen bij hun kind willen. De ‘designer baby’ is knap of intelligent of sterk, met de gewenste oog- of haarkleur.

Iemand die dit scenario al op zijn netvlies heeft staan, is geneticus dr. David King, verbonden aan de organisatie Human Genetics Alert in Londen. Hij voorziet dat vooral rijken gebruik gaan maken van de nieuwe genetische technieken. Daarmee „investeren” ze in hun kinderen om hen „de best mogelijke start in het leven” te geven. Als er na een paar generaties een elite is ontstaan van „genetisch verbeterde mensen” zal deze er volgens hem „geen belang bij hebben” zich te vermengen met de rest van het volk.