LPL-deficiëntie zorgt ervoor dat bij patiënten het vet in het bloed niet wordt afgebroken. Het bloed wordt hierdoor stroperig, waardoor de patiënt kans loopt op levensbedreigende ontstekingen van de alvleesklier. Ongeveer 30 mensen in Nederland lijden aan deze aandoening.

„Voor hen is het natuurlijk belangrijk dat het medicijn er komt, maar het is nog van veel groter belang voor de biotechnologie in het algemeen. Dat gentherapie nu is toegestaan in Europa, geeft veel mogelijkheden voor de verdere ontwikkeling van medicijnen tegen andere ziektes”, legde AMC-hoogleraar in de vasculaire geneeskunde John Kastelein vrijdag uit.

Gentherapie kan helpen bij een heleboel erfelijke aandoeningen waarbij patiënten een gen missen. Een goed stuk erfelijk materiaal wordt dan in het lichaam gebracht. Tegenstanders van gentherapie zijn bang voor de mogelijke langetermijneffecten. Tot nu toe zijn de effecten na 6 tot 7 jaar bekend. Die zien er goed uit, volgens Kastelein, die zelf ook betrokken is bij de ontwikkeling van het middel.

De officiële goedkeuring door de Europese Commissie gebeurt naar verwachting over een paar maanden.

In China wordt sinds 2006 gentherapie al toegepast.