In de Verenigde Staten en Europa lijden naar schatting 25.000 tot 30.000 mensen aan de ziekte. De patiënten missen een eiwit, waardoor hun afweersysteem een overreactie geeft bij onder meer infecties en stress. Hierbij ontstaan vochtophopingen en pijnlijke zwellingen die op sommige plekken op het lichaam levensbedreigend kunnen zijn. De gemiddelde patiënt heeft zeven tot acht aanvallen per jaar.Het medicijn Rhucin verhielp aanvallen bij elk van de ruim honderd deelnemende patiënten aan het Europese toelatingsonderzoek voor het middel. „Dit is absoluut zeer positief voor Pharming. Het kan Amerikaanse farmaceutische bedrijven ertoe bewegen het middel op de markt te brengen”, reageerde Mark van der Geest van effectenbank Rabo Securities. Rhucin is veruit het belangrijkste product voor Pharming, benadrukte de analist.

Het middel vertoonde bij geen van de proefpersonen bijwerkingen, zei bestuurder Rein Strijker van Pharming. Het biotechnologiebedrijf zet het Europese onderzoek, na de succesvolle tussentijdse resultaten, nu stil. „De onafhankelijke adviescommissie acht verder onderzoek niet wenselijk”, zei Strijker. Tijdens het onderzoek kreeg een deel van de patiënten een placebo toegediend bij een aanval. Gezien de succesvolle resultaten is het niet meer nodig hen aan dit risico bloot te stellen, aldus de commissie.

De resultaten zullen worden ingediend bij de Europese geneesmiddelenautoriteit EMEA en de Amerikaanse toezichthouder FDA. Pharming verwacht nog dit jaar definitieve toestemming voor toelating tot de Europese markt. Het middel kan dan in de eerste helft van 2008 in de apotheek liggen, verwacht Strijker.

Pharming verwacht binnen een tot twee maanden eenzelfde onderzoek naar Rhucin in de Verenigde Staten af te ronden. De Amerikaanse toezichthouder FDA zal dan naar verwachting in 2008 oordelen over het medicijn.