Het kind stierf in de laatste fase van een klinische proef, waar Novartis nog steeds nieuwe patiënten in Europa voor aanneemt. Volgens de eerste bevindingen was de oorzaak van de dood een infectie van de luchtwegen. De details van het onderzoek zijn gemeld bij de relevante toezichthouders, aldus Novartis. Het bedrijf wacht nog op een definitieve uitslag van de autopsie.

De behandeling van Novartis wordt met veel aandacht gevolgd omdat het gentherapie betreft. Dit onderzoeksveld biedt nieuwe mogelijkheden voor behandeling van aangeboren aandoeningen.