De behandeling van SMA met het middel Spinraza kost een half miljoen euro per patiëntje in het eerste jaar van behandeling en daarna een kwart miljoen euro per jaar. Zorginstituut Nederland adviseerde Bruins over die hoge prijs in gesprek te gaan met de fabrikant.

De precieze uitkomst van die onderhandelingen blijft geheim, maar volgens Bruins is de prijs tot „een aanvaardbaar niveau” verlaagd. „Dat is geweldig goed nieuws voor deze kinderen en hun familie”, aldus de bewindsman.

Spinraza wordt alleen vergoed als het middel volgens Zorginstituut Nederland bewezen effectief is. Dat geldt voor kinderen die al op jonge leeftijd ziek zijn geworden en bij wie de behandeling nog tijdig kan beginnen. Ook baby’s zonder symptomen maar met de genetische afwijking die SMA veroorzaakt, komen in aanmerking.

Bij oudere kinderen en (jong)volwassenen is volgens Zorginstituut Nederland geen sprake van bewezen effectieve zorg. Voor die groep wordt Spinraza vooralsnog niet in het basispakket opgenomen. Wel wordt nog bekeken of dat op termijn wel kan, afhankelijk van aanvullend onderzoek naar de effectiviteit.

Bruins trof eerder al een regeling met Biogen waardoor zo’n dertig jonge patiëntjes met de ernstigste vorm van SMA Spinraza vergoed konden krijgen. Door de nieuwe overeenkomst kunnen kinderen tot ruim negen jaar oud geholpen worden.

Spierziekten Nederland betreurt het dat de harde leeftijdsgrens van 9,5 jaar is vastgelegd. „Wij en in spierziekten gespecialiseerde artsen hebben er keer op keer op gewezen dat er geen medische grond is voor deze leeftijdsgrens en dat patiënten voor wie het middel zeer nuttig zou zijn er nu - in ieder geval voorlopig - van verstoken blijven”.

De vereniging wijst erop dat Nederland en België gezamenlijk de onderhandelingen met Biogen hebben gevoerd en in principe ook dezelfde deal gesloten. „Voor Nederlandse patiënten is dat buitengewoon wrang, temeer omdat het medicijn ook in andere omliggende landen als Frankrijk en Duitsland voor de brede doelgroep vergoed wordt.”