De microbiologen, verbonden aan de Colorado State University, slaagden er door middel van gentherapie in het eiwit CCR5 uit te schakelen. Het hiv-virus heeft CCR5 nodig om bloedcellen binnen te kunnen dringen bij besmetting, maar het eiwit kan gemist worden voor het normale functioneren van de cel.De gentherapie bestaat uit kleine stukjes RNA (siRNA), die gericht zijn tegen verschillende delen van het CCR5-gen. Op die manier wisten de onderzoekers het gen, en daarmee de productie van het eiwit, vrijwel volledig te blokkeren in gekweekte bloedcellen.

Bij besmetting bleken de cellen zonder CCR5, zoals verwacht, ongevoelig te zijn voor de ziekteverwekker. De microbiologen denken daarom dat deze behandeling een belangrijke uitbreiding kan vormen op het huidige arsenaal aan middelen.

De auteurs merken echter ook op dat het gebruik van CCR5 siRNA alleen niet voldoende is om de ziekteverwekker te bestrijden, omdat het niet tegen alle virustypen beschermt. Daarbij bestaat de kans dat het virus door mutatie verandert en daarmee een andere strategie ontwikkelt om bloedcellen binnen te dringen. Een ideale gentherapie tegen hiv zou daarom volgens de onderzoekers niet alleen gericht moeten zijn tegen genen in de cel, maar ook tegen genen van het virus. Op die manier wordt de kans dat gemuteerde ziektekiemen vrijkomen zo klein mogelijk gehouden.

Dat CCR5 een goed doelwit is, ontdekten wetenschappers door een defecte variant die onder mensen voorkomt. Een deel van de bevolking draagt deze kapotte versie van het gen bij zich en heeft daar geen last van, maar blijkt wel resistent tegen besmetting met hiv en de ontwikkeling van aids. Diverse onderzoeksgroepen hebben eerdere pogingen ondernomen CCR5 in de cel uit te schakelen met gentherapie. Ze slaagden er echter nooit in de productie van dit eiwit helemaal stil te leggen.