De kinderen hebben een vorm van Severe Combined Immunodeficiency (SCID), een zeldzame en ernstige afweerstoornis. Afweercellen die het lichaam beschermen tegen ziekteverwekkers zoals bacteriën en virussen werken niet goed, waardoor de kinderen zonder behandeling al heel vroeg kunnen overlijden.

Kinderen met SCID kunnen behandeld worden met een beenmergtransplantatie, waarbij de donor een broertje of zusje is. De kinderen (allen jonger dan vijf jaar) uit het Amerikaanse onderzoek hebben een variant van de aandoening, waardoor de gangbare behandeling niet goed werkt. De wetenschappers bewerkten daarom de cellen van de kinderen zelf en plaatsten die terug in het lichaam. Die behandeling lijkt aan te slaan bij alle kinderen: hun lichamen zijn eigen immuuncellen gaan produceren.

De resultaten zijn een stuk beter dan bij kinderen die de normale behandeling krijgen, zegt onderzoeker van de Universiteit van Californië Morton Cowan. De kinderen wonen bij hun familie, gaan naar de kinderopvang en leven gewone kinderlevens. Ook de bijwerkingen waren minder ernstig, omdat de patiënten voorafgaand aan de behandeling minder chemotherapie toegediend kregen dan bij een ‘normale’ beenmergtransplantatie. Chemotherapie is nodig om eerst de eigen ‘zieke’ cellen op te ruimen en plaats te maken voor de nieuwe cellen.

De resultaten van het onderzoek zijn gepubliceerd in The New England Journal of Medicine. In deze fase van de studie is de nieuwe therapie enkel nog getest op een kleine groep patiënten.