Gezondheid

Gentherapie bij hartfalen succesvol

MAASTRICHT – Onderzoekers van het Maastricht Universitair Medisch Centrum zijn er in geslaagd het gen te lokaliseren dat aan de basis ligt van de ontwikkeling van hartfalen. Het gaat om het microRNA-199b gen.

Wetenschapsredactie
9 December 2010 11:28Gewijzigd op 14 November 2020 12:50
Foto RD
Foto RD

Ook hebben de wetenschappers ontdekt hoe dit gen met een experimenteel medicijn kan worden uitgeschakeld. Het hart vertoont daarna onmiddellijk herstel, zo blijkt uit een deze week verschenen artikel in jongste nummer van het tijdschrift Nature Cell Biology. De Hartstichting ondersteunde het onderzoek financieel.

Of het nu gaat om hoge bloeddruk, een vernauwing van de opening van de aortaklep, of een ernstige hartaanval; bij alle typen hartfalen die hierdoor zijn ontstaan, gaat het uiteindelijk om activering van het microRNA-199b-gen, aldus de Maastrichtse onderzoekers.

Onderzoeksleider en moleculair bioloog prof. dr. Leon de Windt: „Dit onderzoek loopt nu vijf jaar. We zijn begonnen bij de mens; bij tientallen patiënten met uiteenlopende aandoeningen zagen we steevast een activering van het betreffende gen.”

Zijn team ontdekte dat bij activering van het gen hartfalen zich ontwikkelde. Schakelden ze het uit, dan stopte het hartfalen volledig en kwam een genezingsproces op gang. „Sterker nog, het genezen van de zieke hartspier blijft zich doorzetten, ook wanneer er sprake is van een continue hoge bloeddruk. Deze therapie werkt zelfs bij al vergevorderd hartfalen, dat is zeer bijzonder”, aldus De Windt.

Hij benadrukt dat het gaat om een vooralsnog experimenteel, maar uiterst veilig geneesmiddel. Naar verwachting zal het nog een jaar of drie duren voor het nieuwe middel beschikbaar komt.

„Het medicijn is gebaseerd op het biologisch manipuleren van lichaamseigen moleculen. Het zorgt voor uitschakeling van het microRNA-199b via natuurlijke processen in de lichaamscellen. Dat gebeurt door op een slimme manier losse bouwstenen van RNA te koppelen. Hierdoor herkent het medicijn het specifieke gen. Vervolgens wordt het complex microRNA-medicijn in de hartspiercel afgebroken tot onschadelijke losse bouwstenen, die worden hergebruikt in de cel. Kortom, we maken gebruik van de mogelijkheden van het lichaam zelf, zonder enige chemische toevoegingen.”

Veel van de huidige therapieën tegen hartfalen zijn nog gebaseerd op verouderde inzichten, stelt De Windt. „Onze onderzoeksgroep daarentegen richt zich op de moleculaire mechanismen die ten grondslag liggen aan het falende hart. Dit moet resulteren in effectieve, moderne behandelingen voor hart- en vaatziekten.”

Hartfalen is een combinatie van klachten en verschijnselen die direct of indirect het gevolg zijn van een tekortschietende pompfunctie van het hart. Hierdoor krijgen veel organen niet genoeg zuurstof en voedingsstoffen. Dat leidt tot snelle vermoeidheid en kortademigheid bij geringe inspanning.

Nederland telt momenteel circa 180.000 patiënten met hartfalen en jaarlijks krijgen ongeveer 35.000 mensen te maken met hartfalen en de gevolgen daarvan. Het merendeel van de mensen dat hartfalen ontwikkelt, is ouder dan 75 jaar. De kosten van hartfalen bedragen circa 400 miljoen euro per jaar.

RD.nl in uw mailbox?

Ontvang onze wekelijkse nieuwsbrief om op de hoogte te blijven.

Hebt u een taalfout gezien? Mail naar redactie@rd.nl

Home

Krant

Media

Puzzels

Meer