Gentherapie geneest
suikerziekte bij muis

De alvleesklier van gezonde mensen produceert het hormoon insuline om de hoeveelheid glucose in het bloed zo veel mogelijk constant te houden. Bij patiënten die lijden aan diabetes mellitus –in de volksmond suikerziekte– werkt de alvleesklier onvoldoende of helemaal niet meer. Om het glucosegehalte van hun bloed op peil te houden, testen ze dagelijks enkele keren de hoeveelheid glucose in hun bloed door middel van een vingerprik en passen daar indien nodig de hoeveelheid te spuiten insuline bij aan. Een langdurig onstabiel glucosegehalte van het bloed veroorzaakt slechtziendheid en slechte wondgenezing, waardoor amputatie van ledematen soms de enige optie is.

Bevruchte eicellen
Canadese wetenschappers onder leiding van dr. Anthony Cheung hebben de genen met informatie die nodig is voor de productie van insuline ingebracht in het DNA-materiaal van bevruchte eicellen van muizen. Daardoor gaan de K-cellen, een bepaald type cellen in het maag-darmkanaal, insuline produceren.

De onderzoekers hebben niet willekeurig een cel gekozen voor het aanmaken van insuline. K-cellen controleren de hoeveelheid glucose die in het maagdarmstelsel aanwezig is. Afhankelijk van het suikergehalte scheiden de cellen een hoeveelheid GIP-hormoon uit, een stof die normaal gesproken de insulineproductie van de alvleesklier reguleert. Hoe meer glucose in de darm aanwezig is, des te groter is de hoeveelheid GIP die de K-cellen uitscheiden. Na drie maanden waren de transgene muizen nog kerngezond, terwijl de controlegroep –muizen met suikerziekte– slechts zeven tot tien dagen in leven bleef.

Praktische toepassing
Een praktische toepassing lijkt nog ver weg. Gentherapie wordt door velen als een twijfelachtige vorm van behandeling gezien. Daarbij komt dat de onderzoekers denken dat het nog vele jaren duurt voordat ze de techniek ook bij mensen kunnen toepassen. Om dat te realiseren, moeten ze stamcellen uit de menselijke darm in het laboratorium genetisch veranderen. Vervolgens brengen ze de gewijzigde cellen opnieuw in.

Een andere optie is dat een virus het insulinegen 'bezorgt' bij de stamcellen in de darm, zodat het gen kan worden ingebouwd in de cellen die zich ontwikkelen als K-cellen.

Het idee van gentherapie als oplossing voor diabetespatiënten is niet nieuw. Eerder kwamen wetenschappers met het idee alvleeskliercellen in het laboratorium genetisch te veranderen, zodat ze opnieuw insuline kunnen produceren. Na behandeling kunnen de cellen worden getransplanteerd in de alvleesklier.