Hamsters of konijnen

Het medicijn tegen de ziekte van Pompe dat de artsen in het Sophia Kinderziekenhuis gebruiken, is afkomstig van konijntjes die op een boerderij van Pharming in het Belgische Geel dagelijks gemolken worden.

De konijnen bevatten het menselijke gen voor alfaglucosidase. Eerder dit jaar heeft het bedrijf echter besloten gebruik te maken van een andere productiemethode, ontwikkeld aan de Duke University, in het Amerikaanse Durham.

Dr. Y. T. Chen, hoofd van de afdeling medische genetica, kweekt daar cellen die oorspronkelijk afkomstig zijn uit de eierstokken van Chinese hamsters. Hij slaagde er jaren geleden al in het menselijke gen voor alfaglucosidase in de cellen te brengen, waardoor die het eiwit gaan produceren. De cellen zijn eenvoudig te kweken en vormen daarmee minifabriekjes voor het medicijn. Dat is te vergelijken met de productie van menselijke insuline door genetisch gemanipuleerde bacteriën, zoals dat al sinds begin jaren tachtig plaatsheeft. Pharming en het Amerikaanse partnerbedrijf Genzyme hebben de rechten van deze techniek gekocht.

Afgelopen vrijdag pakte het Algemeen Dagblad breed uit over deze 'ommezwaai' van Pharming. Nog dezelfde dag stelde Marijnissen van de Socialistische Partij kamervragen over de vergunning van Pharming voor het genetisch manipuleren van dieren, omdat er een „kansrijker (en diervriendelijker) alternatief blijkt te bestaan.” Volgens de SP moet de vergunning daarom ingetrokken worden.

Dr. G. van Beynum van Pharming begrijpt de commotie niet. „Of het moet zijn omdat je het melken van konijntjes niet zo diervriendelijk vindt als het melken van koeien. Voor ons is de belangrijkste reden dat we via de methode van Duke University het medicijn voor de ziekte van Pompe sneller en met een hogere kans op toelating op de markt kunnen brengen. Bovendien begrijp ik niet waarom ze er nu mee komen: we hebben dit in april al besloten en bekendgemaakt.”

Maar is het niet een enorme verspilling van geld en moeite om het jarenlange onderzoek naar medicijnproductie in konijnenmelk nu te staken en alsnog over te stappen op hamstercellen? Had Pharming niet al veel eerder met de Amerikanen kunnen samenwerken? Van Beynum: „Samenwerken kan alleen als je allebei wilt. We hebben al langere tijd geleden gepraat met Synpac, de eigenaar van de techniek met hamstercellen. Pas dit voorjaar is het aan ons aangeboden en hebben Genzyme en Pharming besloten die methode over te nemen. Hun pakket had, net als het onze, bemoedigende resultaten, maar het opschalen van de productie in een cellijn is een bewezen techniek, in tegenstelling tot het werken met konijnenmelk. Door de overname beschikken we nu bovendien over alle Pompe-deskundigen ter wereld. We stoppen zeker nog niet met de konijntjes, maar zullen in overleg met die deskundigen onderzoeken hoe we op termijn kunnen overschakelen op alfaglucosidase uit hamstercellen.”

'Melkstal'
De onderzoeksdirecteur van Pharming ontkent dat de investering in een 'melkstal' voor konijnen in het Belgische Geel –tientallen miljoenen guldens– daarmee weggegooid geld is. „De stal is zo goed als gereed en we gaan die zeker gebruiken. We hebben diverse medicijnen in ontwikkeling die we in konijnenmelk produceren. Dit jaar start bijvoorbeeld een test bij gezonde vrijwilligers met de C1-esteraseremmer, tegen de levensbedreigende ziekte angio-oedeem. Met het middel tegen de ziekte van Pompe hebben we bewezen dat het gebruik van konijnen voor medicijnproductie een hoge potentie heeft. Bij medicijnen uit hamstercellen zijn in het verleden vaak problemen met het afweersysteem van de patiënt opgetreden. Het is wonderbaarlijk om te zien dat we daar bij het Pompe-medicijn geen last van hebben. De oudste kinderen uit de experimenten hebben wel zestig of zeventig wekelijkse infusen achter de rug.”

Als Van Beynum over de patiëntjes praat, blijkt hij niet alleen de commerciële jongen die snel geld wil verdienen. „Er gaat iets door je heen als je die kinderen ziet. Zonder dit medicijn hadden die vier kinderen uit Rotterdam niet meer geleefd, dat is zeker.”

Dat neemt de kritiek van Marijnissen van de SP niet weg. Hij plaatst vraagtekens bij de ethische afwegingen die gemaakt zijn en wil dat onderzoek naar genetische manipulatie van dieren voortaan alleen bij overheidsinstituten gebeurt. Van Beynum: „Ik zou niet weten hoe de overheid dit moest opbrengen, tenzij die er vele miljoenen in zou investeren. En dan heb ik het nog niet over de kosten van het in productie brengen van de medicijnen. Het is de geschiedenis terugdraaien als je nog hoopt dat de ontwikkeling van zo'n medicijn mogelijk is buiten het kapitalistische systeem.”