Spinale Musculaire Atrofie kan al op jonge leeftijd verlamming veroorzaken en is zonder behandeling levensbedreigend. De helft van de patiëntjes overlijdt in het eerste levensjaar. Jaarlijks worden in Nederland vijftien tot twintig kinderen met deze ziekte geboren.

Sinds eind vorig jaar is een nieuw geneesmiddel voor patiënten beschikbaar. Het is een eenmalige gentherapie die de aandoening bij de oorzaak aanpakt. In eerste instantie werd het medicijn genaamd Zolgensma niet vergoed vanuit de basisverzekering vanwege de hoge prijs. Na onderhandelingen met de fabrikant werd het toch toegelaten. De vraagprijs lag aanvankelijk op 2 miljoen euro per behandeling. Zorginstituut Nederland eiste dat daar de helft af zou gaan. Welke prijs uiteindelijk is overeengekomen, hebben de partijen niet bekendgemaakt.

SMA is de eerste spierziekte die wordt opgenomen in de hielprikscreening. Met deze ziekte erbij wordt het bloed van pasgeboren baby’s op 26 ernstige aandoeningen onderzocht.