Nieuwe gentherapie voor spierziekte beschikbaar
Het UMC Utrecht kan binnenkort enkele baby’s met de zeer ernstige spierziekte SMA gaan behandelen met de nieuwe gentherapie Zolgensma. Er is nog geen vergoedingsregeling voor het peperdure medicijn, maar het centrum al wel heeft afspraken gemaakt met de fabrikant.
Er is nu een zogenoemd Early Access Programma (EAP). Mensen kunnen zo vroegtijdig toegang krijgen tot het medicijn. Deze fase is bedoeld als overbrugging tot er in Nederland duidelijkheid is over de vergoeding. De te behandelen baby’s moeten wel voldoen aan criteria op gebieden van onder meer leeftijd, conditie en gewicht.
Het nieuwe middel kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling. Het Zorginstituut moet de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel toetsen.
Ieder jaar worden er ongeveer twintig kinderen met SMA geboren in Nederland, zegt een kinderneuroloog op de site van het UMC. Toediening van Zolgensma moet de ontwikkeling van de ziekte stopzetten.
Hoe eerder SMA wordt behandeld, hoe beter het is. Zodra er tekenen van spierzwakte zijn, is volledig herstel van motoriek niet meer mogelijk, zegt het UMC Utrecht. In 2019 is al besloten dat een test op SMA in de hielprik wordt opgenomen.
Hiermee kan onherstelbare schade aan zenuwen worden voorkomen, zegt het centrum. „Het RIVM heeft aan het ministerie van VWS laten weten dat deze screening in oktober 2022 ingevoerd kan worden. Het UMC Utrecht en Spierzieken Nederland vinden dit teleurstellend lang duren.”