Omdat het bij de aanvraag van nog niet goedgekeurde medicijnen per definitie gaat om levensbedreigende ziektes waarvoor nog geen alternatief medicijn beschikbaar is, is het niet verrassend dat het met name om antikankermedicijnen gaat. Ook speelt mee dat er enorm veel nieuwe medicijnen tegen allerlei vormen van kanker ontwikkeld worden.

Deze relatief nieuwe trend hangt uiteraard samen met het gegeven dat steeds meer mensen direct internet op duiken wanneer ze een diagnose te horen krijgen. Informatie van over de hele wereld is volop beschikbaar op forums en dergelijke. De ontwikkeling van een medicijn duurt zo’n twaalf tot vijftien jaar, maar tussentijds wordt hierover wel gecommuniceerd. Er worden studies gedaan naar de werkzaamheid van een medicijn. Farmaceutische bedrijven proberen deze gegevens zo veel mogelijk geheim te houden, maar vaak wordt toch wel bekend waar ze mee bezig zijn. Het is dan dus mogelijk om de informatie die gevonden is te bespreken met een arts. De arts beslist of het aanvragen van een experimenteel medicijn wenselijk is.

Inmiddels is er ook een bedrijf ontstaan dat de aanvraag kan verzorgen en dat allerlei diagnostische testen uit kan voeren om te bepalen of het gebruik van een experimenteel medicijn zinvol zou kunnen zijn. Dit Nederlandse bedrijf heeft de naam myTomorrows. Door het combineren van gebruikerservaringen met diagnostische testen creëert myTomorrows een database vol betrouwbare gegevens over vroegtijdig medicijngebruik. Deze gegevens zijn ook voor farmaceutische bedrijven van waarde.

Toch zijn de farmaceutische bedrijven terughoudend met het verstrekken van medicijnen voordat ze zijn goedgekeurd. Dit is te begrijpen. Een verkeerd gebruik van het medicijn kan het middel onnodig in diskrediet brengen, waardoor het wellicht nooit op de markt zal komen. De combinatie met goede diagnostische testen zou verkeerd gebruik kunnen voorkomen en maakt de informatie over de werking van het middel des te bruikbaarder.

Er zitten nog een aantal haken en ogen aan het gebruik van experimentele medicijnen. In Nederland worden deze niet-geregistreerde medicijnen niet vergoed. De patiënt betaalt de behandeling dus zelf. Deze kosten kunnen hoog oplopen. Daarnaast zijn er veel ethische vragen. Of een experimenteel medicijn werkt, is nog niet (voldoende) bekend. Krijgt een patiënt zo geen valse hoop? Wordt iemand niet de kans ontnomen om rustig afscheid te nemen van het leven, in plaats van tot het allerlaatste moment door te blijven vechten?

Dit zijn heel moeilijke vragen, die in feite altijd gesteld zouden moeten worden. Het enige echte verschil tussen experimentele en geregistreerde medicijnen is dat de effectiviteit mogelijk nog niet voldoende is vastgesteld. De kans dat men zich vastklampt aan een laatste redmiddel dat niet blijkt te werken is wat groter. Maar ook bij geregistreerde medicijnen is het niet te voorspellen of het werkt of niet. Ieder mens is weer anders en reageert anders op een medicijn. Met de toenemende middelen om mensenlevens te redden, wordt de vraag wanneer je stopt met vechten moeilijker. Uiteindelijk loopt het uit op de vraag of en zo ja door wie het betaald kan worden. Dit is een vraag die we niet willen stellen als het over mensenlevens gaat, maar de vraag komt wel steeds vaker om de hoek kijken.

Er is kritiek op myTomorrows omdat zij handelen in hoop. Mijns inziens is heel de gezondheidszorg een ‘handel in hoop’. Dat is bijvoorbeeld te merken aan de felheid in discussies over prijzen van medicijnen. In een ideale wereld zou gezondheid niets 
met geld te maken moeten hebben. Je wilt geen kwaliteit van levensjaren af moeten wegen tegen verantwoorde kosten van een behandeling. Echter, we leven sinds de zondeval niet meer in een ideale wereld. De overheid kan een bemiddelende en sturende rol spelen als het gaat over kosten van de gezondheidszorg. Het is daarnaast goed dat er een ethisch onderzoek is gestart dat inzoomt op het gebruik van experimentele medicijnen.

Gerdien van Genderen-de Kloe is farmaceutisch chemicus en werkzaam bij een waterlaboratorium.