„Dit is goed nieuws voor alle betrokkenen. Zij kunnen opgelucht ademhalen”, aldus een woordvoerder van Spierziekten Nederland. De organisatie vindt het wel belangrijk dat duidelijk is wanneer de behandeling van Pompe en Fabry mag worden begonnen en beëindigd. Een onafhankelijke commissie van deskundigen bekijkt namelijk de individuele patiëntendossiers en beoordeelt welke nieuwe patiënten mogen beginnen met de medicijnen, of daar juist mee moeten stoppen omdat het onvoldoende werkt. „Voor die criteria is nog wel het nodige aanvullende onderzoek nodig.”

Zo’n duidelijke beoordelingsmethode moet er ook komen voor ander zeldzaam medicijngebruik, vindt de organisatie. „Het moet niet gebeuren dat we het drama van de afgelopen tijd opnieuw gaan beleven met bijvoorbeeld medicijnen tegen de ziekte van Duchenne”, aldus de zegsman. Afgelopen zomer ontstond veel protest toen uitlekte dat het CVZ in een conceptadvies minister Edith Schippers (Volksgezondheid) aanraadde de Pompe- en Fabry-medicijnen niet langer te laten vergoeden.