Het gaat om enkele zeer dure medicamenten die patiënten met de ziekte van Pompe en de ziekte van Fabry levenslang moeten slikken. Bij beide aandoeningen maken patiënten bepaalde enzymen niet of onvoldoende aan. Dit tekort wordt met medicijnen aangevuld. Op jaarbasis kost de behandeling voor een patiënt met Pompe tussen de 400.000 en de 700.000 euro. Die voor iemand met Fabry zo’n 200.000. Op dit moment worden de middelen volledig vergoed via de basisverzekering.

Het CVZ stelt over het medicijn tegen Fabry dat dit middel weliswaar werkt, maar dat het te duur is in verhouding tot de resultaten van de behandeling. In 2010 werd in totaal 11 miljoen euro uitgegeven aan de behandeling van ongeveer zestig patiënten met de ziekte van Fabry.

Bij het medicijn tegen de ziekte van Pompe wordt voor de meeste patiënten een vergelijkbare redenering gevolgd. Het CVZ vindt het middel te duur in verhouding tot de beperkte gezondheidseffecten. Alleen voor een heel kleine groep patiënten met de klassieke vorm van Pompe die bij baby’s voorkomt, adviseert het CVZ de vergoeding te handhaven. Dat betekent dat 83 van de 115 Nederlandse patiënten het middel niet meer vergoed krijgen. In 2010 werd er 44 miljoen uitgegeven aan de behandeling van de ziekte van Pompe.

Een woordvoerder van de Vereniging Spierziekten Nederland (VSN) stelde vanmorgen dat de discussie niet moet gaan over het stoppen van de vergoeding, maar over het punt dat deze medicijnen betaalbaar moeten worden. VSN vindt het vervelend dat het conceptadvies van het CVZ midden in de vakantietijd is uitgelekt. „Mensen schieten hierdoor in de stress. Het is een jobstijding waar wij de patiënten niets over kunnen vertellen. De discussie die we erover voeren is vertrouwelijk.”

Het CVZ belegt op 21 september een bijeenkomst over de kwestie. VSN en betrokken artsen hopen het conceptadvies nog te kunnen veranderen. Na de bijeenkomst brengt het CVZ definitief advies uit aan de minister. Die moet vervolgens beslissen wat er met de vergoeding gebeurt. Doorgaans neemt de minister adviezen van het CVZ over.

Drie politieke partijen hebben inmiddels kritiek geuit op het conceptadvies van het CVZ. Zowel de SP als D66 vindt dat patiënten een bepaald medicijn dat ze nodig hebben niet mag worden onthouden omdat het te duur is. De PVV noemt het advies onethisch. De partij heeft de kwestie via Kamervragen voorgelegd aan minister Schippers van Volksgezondheid.

www.ziektevanpompe.nl 
www.ziektevanfabry.nl