Brent en Esra hebben anderhalf jaar lang meegedaan aan een proef met een medicijn. Hun toestand ging zienderogen vooruit. In maart 2010 werd de proef stopgezet en ging hun toestand weer achteruit. De ouders willen dat de farmaceut het middel toch blijft verstrekken. Bij dit soort onderzoeken is het gebruikelijk dat patiënten die baat hadden bij een geneesmiddel, dat kunnen blijven gebruiken, ook als de studie stopt. Dat is in het geval van Brent en Esra niet gebeurd.

Volgens een woordvoerder van Genzyme, de farmaceut in kwestie, „is niet objectief aangetoond dat het medicijn een positief resultaat liet zien in de gebruikte dosering.” Genzyme zegt dat de proef is stopgezet omdat de doelstellingen niet behaald waren. Wel gaat medio december een nieuwe proef van start. Op de zaak van Brent en Esra wil de farmaceut niet verder ingaan, omdat die nog loopt.

De jongens hebben van september 2008 tot maart 2010 het medicijn ataluren gebruikt. „De vooruitgang was spectaculair”, aldus Ronald Verhoek, hun vader. „Van Duchennejongens van deze leeftijd verwacht je dat ze achteruitgaan, maar bij onze zoons was het tegengestelde waar. Ze gingen steeds beter en verder lopen, ze waren minder moe, ze deden het beter op school, hun hart deed het beter en ga zo maar door.”

Toen de proef met de medicijnen stopte, ging het al snel slechter met de jongens. Voor de ouders is het zaak om zo snel mogelijk weer met de medicatie te beginnen. „We zien ze nu elke maand achteruitgaan”, aldus Verhoek.

Bij mensen met de ziekte van Duchenne worden de spieren steeds slapper. Tussen hun tiende en vijftiende levensjaar komen de meeste patiënten in een rolstoel terecht. In de late puberteit moeten ze aan de beademing. De helft van de patiënten overlijdt voordat ze 30 worden.