Nieuwe kans voor veelbelovende pillen
Het gebeurt geregeld, tot verbijstering van patiënten. Veelbelovende medicijnen worden niet doorontwikkeld, omdat de producent er onvoldoende brood in ziet. Cinderella Therapeutics geeft ze een nieuwe kans. „De bestaande formules werken niet bij wat wij stiefkindgeneesmiddelen noemen.”
In zijn statige villa in Rotterdam werkt prof. dr. Dick van Bekkum (85) gestaag voort. Omdat ook de medische wetenschap niet stilstaat. Aan de imponerende resultaten leverde hij een wezenlijk aandeel, met name in de kankergeneeskunde. „Ik heb geleefd in een tijd waarin het onderzoek een geweldige vlucht nam. Toen ik begon, leek de biochemie toonaangevend te worden. Nu is dat de moleculaire biologie. De hele genetica heb ik zien opkomen.”
Na zijn pensionering belandde van Bekkum via stamcelonderzoek in de ontwikkeling van gentherapie. „Omdat we daar onvoldoende geld voor konden krijgen, hebben we noodgedwongen een onderneming opgericht. Het huidige Crucell.”
Als initiator van de integrale kankercentra bevorderde Van Bekkum de snelle vertaling van nieuwe wetenschappelijke inzichten naar de klinische praktijk. „Je doet het tenslotte voor de patiënt. Alle ervaring die ik heb opgedaan, komt nu samen in Cinderella Therapeutics. Ik heb het medische veld van alle kanten gezien. Vanuit de patiënt, laboratoriumresearch, klinisch onderzoek en de commercie.”
Is het eerder gebeurd dat iemand op 85-jarige leeftijd zo’n nieuw avontuur begon?
Lachend: „Daar heb ik me niet in verdiept. Je moet het leuk vinden, dat is het belangrijkste.”
Wordt u gedreven door onderzoeksdrift of door compassie met patiënten?
„Allebei. Na mijn vertrek bij Crucell, vijf jaar geleden, ben ik als autochtone gastmedewerker aan het Leids Universitair Medisch Centrum gaan werken. Aan stamcellen, in een heel ander veld: spierziekten. Heel interessant, maar je wordt dan geconfronteerd met het probleem van veelbelovende medicijnen die de patiënt niet bereiken. Collega Vriesendorp liep daar in Amerika ook tegenaan. Daarom hebben we de formule van Cinderella Therapeutics bedacht. De bestaande formules werken niet bij wat wij stiefkindgeneesmiddelen noemen.”
Wat is de reden om de ontwikkeling daarvan te staken?
„Die kan van allerlei aard zijn. De nieuwe eigenaar van een farmaceutische company vindt dat het middel niet in het programma past. Soms wordt een complete divisie opgeheven. Een vaak voorkomende reden is de verwachting dat de financiële resultaten zullen tegenvallen.
De farmaceutische industrie richt zich steeds meer op zogeheten ”blockbusters”: medicijnen die door heel veel mensen worden geslikt, zoals cholesterolverlagers. De belangstelling voor weinig voorkomende ziekten is gering. Terwijl we enorme vooruitgang boeken in de biomedische wetenschappen, neemt het aantal nieuwe geneesmiddelen eerder af dan toe. Bijkomend probleem is dat alle aandacht gaat naar medicijnen die we in de wésterse wereld kunnen betalen. Daar is de beweging van microsofttopman Bill Gates aan ontsproten. Die richt zich met zijn miljarden op arme landen om ook die in staat te stellen onmisbare medicijnen te kopen.”
Reguliere farmaceutische bedrijven zijn onethisch bezig?
„Dat zeg ik niet, maar ze zijn aan alle kanten gebonden. Door regelgeving, aandeelhouders, noem maar op. Daar hebben wij geen last van. Een winstdoelstelling hebben we niet en onze medicijnen hoeven niet geregistreerd te worden. Iedere arts mag op eigen risico een middel of behandeling voorschrijven. Is hij daar huiverig voor, dan zullen de patiënten er wat harder aan moeten trekken.”
Wat is bepalend voor jullie keuze?
„Een middel moet veelbelovend lijken, doet er niet toe of het voor kanker of voor psoriasis is. Het kan ook een diagnosticum zijn, waarmee je een ziekte vaststelt. Of een hulpmiddel. Een van onze projecten is een vernieuwend softwareprogramma waarmee we de resultaten van radioactieve behandeling waarschijnlijk kunnen verbeteren. De industrie heeft er geen belangstelling voor, omdat de bestaande programma’s goed verkopen. Wij gaan het nu testen en bieden het bij een positief resultaat tegen kostprijs aan.”
Wie leveren de ideeën?
„Patiëntenorganisaties, apothekers, uitvinders, onderzoeksgroepen… Het aantal reacties op onze website is boven verwachting. Dat zal nog toenemen, want we hebben nu ook een Engelstalige website. Een Franse vertaling komt eraan.”
Hoe groot is de bereidheid om geld te steken in Cinderella Therapeutics?
„Dat zal de tijd leren. Tot dusver hebben we alles uit ons startkapitaal kunnen betalen. Al onze partners werken belangeloos mee. Ons beleid is dat we pas geld vragen als we het echt nodig hebben. Dat laten we dan via onze website weten. Is het bedrag voor een bepaald project binnen, dan melden we dat ook.”
Wat vindt de farmaceutische industrie ervan?
„Directeur Michel Dutrée van Nefarma, de brancheorganisatie van de farmaceutische industrie in Nederland, noemt het een prima initiatief. We zijn totaal niet bedreigend voor farmaceutische bedrijven. In tegendeel, ze vinden het wel leuk als hun stiefkinderen toch in de kliniek komen.”
Hoe lang blijft u dit doen?
„Zolang ik het kan. Dat houden m’n medebestuursleden wel in de gaten. Begin ik te brabbelen, dan nemen ze een andere voorzitter. Mijn leeftijd vond niemand een bezwaar. Kalenderleeftijd is een achterhaald begrip. Het gaat om de functionele leeftijd.”
Sprookje wordt werkelijkheid
Initiatiefnemers van Stichting Cinderella Therapeutics zijn prof. dr. Dick van Bekkum (85) en zijn Amerikaanse collega dr. Huib Vriesendorp (65). De non-profitorganisatie gaat afgeschreven medicijnen een nieuwe kans bieden.
De stichting is enige aandeelhouder van Cinderella Therapeutics Research BV, verantwoordelijk voor de uitvoering van de plannen. Van Bekkum is voorzitter van de stichting, Vriesendorp medisch directeur van de bv. Er worden geen patenten aangevraagd. Alle informatie over onderzoek en productie komt op de website te staan en is dus voor iedereen beschikbaar.
Cinderella Therapeutics werkt samen met Nederlandse en Amerikaanse onderzoekscentra en universitaire medische centra. Deelnemende specialisten testen veelbelovende medicijnen bij een kleine patiëntengroep. Het totale onderzoekstraject duurt maximaal drie jaar. Bij bewezen effectiviteit van een middel zoekt Cinderella een producent. De medicijnen worden tegen kostprijs verstrekt.
De naam van de unieke farmaceutische organisatie is ontleend aan het bekende sprookje over Assepoester (originele titel: Cinderella). Ze wordt door haar stiefmoeder en stiefzussen veracht, maar wint het hart van de kroonprins. Zo moeten stiefkindgeneesmiddelen de plaats krijgen die ze verdienen. Het eerste project is de verdere ontwikkeling van een nooit geïntroduceerd medicament tegen glioblastoma multiforme: de kwaadaardigste hersentumor. Aanpassing ervan in een Amerikaans laboratorium maakte het middel waarschijnlijk nog effectiever. Het Rotterdamse Josefine Nefkens Instituut onderzoekt dat momenteel. Het medicijn zal worden getest in het Erasmus MC in Rotterdam en het Universitair Medisch Centrum Groningen.
Verslaafd aan onderzoek
Prof. D. W. (Dick) van Bekkum (1925), van origine internist, koos na enkele jaren van klinisch werk voor het onderzoek. Hij groeide uit tot een autoriteit op het gebied van de nucleaire geneeskunde.
Dertig jaar gaf hij leiding aan het door hem opgerichte Radiobiologisch Instituut van TNO te Rijswijk. Daarnaast was hij in Leiden hoogleraar in de experimentele transplantatiebiologie en in Rotterdam hoogleraar in de radiobiologie.
In 1969 richtte de medicus-radiobioloog samen met prins Claus de Stichting Biowetenschappen en Maatschappij op, waarvan hij vele jaren voorzitter was. Eind jaren zestig was hij in Leiden en Rotterdam betrokken bij de eerste beenmergtransplantaties ter wereld. In Rotterdam richtte hij het Integraal Kanker Centrum op.
In Leiden behoorde Van Bekkum tot de oprichters van het biotechnologiebedrijf Crucell, dat onlangs voor 1,7 miljard euro werd overgenomen door de Amerikaanse farmaciegigant Johnson & Johnson. Met deze commerciële activiteit wilde hij geld verwerven voor de ontwikkeling van gentherapie. Algauw namen de aandeelhouders het heft in handen. Door de overstap naar de ontwikkeling van vaccins kwam het beoogde genonderzoek niet van de grond.
Met de oprichting van Cinderella Therapeutics breidde Van Bekkum zijn cv opnieuw uit. Voor geldzuchtige aandeelhouders hoeft hij nu niet bang te zijn. Alle medewerkers van Cinderella werken belangeloos. De emeritus hoogleraar leverde zelf een deel van het startkapitaal.