Een eerste klinisch testonderzoek laat positieve resultaten zien. „Zieke levercellen worden weer gezond. Het middel opent de mogelijkheid mensen te genezen voor het kankerstadium intreedt”, stelt topman Ronald Lorijn van het sinds afgelopen zomer beursgenoteerde bedrijf.De nieuwe overeenkomst komt voort uit een licentie die AMT van Digna Biotech heeft om gebruik te maken van gentherapieën van CIMA. Voor levercirrose, dat leidt tot vergiftiging van het lichaam en kan leiden tot leverkanker, bestaat nog geen geneesmiddel. De enige oplossing is een levertransplantatie, die echter maar voor weinig mensen mogelijk is.

Steeds meer mensen lijden aan levercirrose, waaraan alleen al in de VS jaarlijks meer dan 27.000 mensen sterven. „Europa zal dat aantal waarschijnlijk overtreffen”, aldus Lorijn.

Levercirrose kan worden veroorzaakt door een chemische vergiftiging (zoals alcoholvergiftiging) en hepatitis C. Levercellen vallen uit, waardoor het lichaam afvalstoffen niet meer kan afscheiden en vergiftiging gevolgd door coma optreedt. De genbehandeling van AMT (met het eiwit IGF-I) herstelt de functie van de levercellen en zorgt ervoor dat mensen niet meer aan een infuus hoeven.

Het middel wordt toegediend met een injectiespuit. Het aantal injecties dat een patiënt nodig heeft, is volgens Lorijn minimaal.

AMT verwacht dat het nog vier jaar nodig heeft om het middel te ontwikkelen. Inclusief het goedkeuringsproces duurt het nog zo’n vijf jaar voordat het middel op de markt komt. „We rekenen erop dat we het kunnen ontwikkelen als een weesgeneesmiddel, dat versneld in aanmerking komt voor goedkeuring”, zegt Lorijn.

Zijn bedrijf denkt in principe niet aan het zoeken van een partner voor het op de markt brengen van producten. „De kennis hebben we zelf in huis, met CIMA helemaal, en klinische ontwikkeling kunnen we goed aan. Alleen als blijkt dat de markt vele malen groter is dan we denken en in de honderdduizenden patiënten loopt, is een partner een mogelijkheid”, aldus Lorijn.

AMT (Amsterdam Molecular Therapeutics), dat in 1998 werd opgericht door het Academisch Medisch Centrum in Amsterdam, verwacht tot eind 2008 verlieslatend te zijn en in 2009 het eerste product op de markt te brengen. Het gaat om het middel AMT-011 tegen LPL-deficiency, een spierziekte die vaak leidt tot een ontsteking aan de alvleesklier. Het bedrijf hoopt daarmee winst te maken, maar laat zich daar nog niet over uit.